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Neue Techniken können das Fortschreiten der Parkinson-Krankheit stoppen

Laut der Parkinson-Stiftung betrifft Parkinson 1 Million Menschen in den USA und über 10 Millionen weltweit. Die Symptome entwickeln sich im Laufe der Zeit langsam und können für Patienten schwächend sein, die am deutlichsten Zittern, langsame Bewegungen und einen schlurfenden Gang entwickeln. Die Studie wurde in der veröffentlicht Verfahren der Nationalen Akademie der Wissenschaften. Ein Schlüsselmerkmal der Parkinson-Krankheit ist ein Protein namens a-Synuclein, das sich in Gehirnzellen in abnormaler Form ansammelt und sie degenerieren und sterben lässt. Lesen Sie auch – Traumatische Hirnverletzungen können das Alzheimer-Risiko erhöhen: Tipps zur Vermeidung von Kopfverletzungen

Es war jedoch schwierig, auf a-Synuclein abzuzielen, da es keine feste Struktur aufweist und seine Form ständig ändert, was es für Arzneimittel sehr schwierig macht, auf a-Synuclein abzuzielen. Da höhere Proteinspiegel im Gehirn die Degeneration von Gehirnzellen beschleunigen, haben Wissenschaftler nach Wegen gesucht, die Proteinproduktion als Behandlungsform zu verringern. Lesen Sie auch – Parkinson-Krankheit: «Fokussierter» Ultraschall kann bei der Behandlung der Erkrankung helfen

Im Jahr 2014 wandte sich der Parkinson-Experte und Wissenschaftler M. Maral Mouradian, William Dow Lovett-Professor für Neurologie und Direktor des Rutgers Robert Wood Johnson-Instituts für neurologische Therapeutika an Matthew D. Disney, Chemieprofessor bei Scripps Research in Florida, um dies zu untersuchen Eine neuartige Idee zur Behandlung der Parkinson-Krankheit mit einer neuen Technologie, die von Disney entwickelt wurde. Lesen Sie auch – Anzeichen von Alzheimer erkennen, noch bevor Symptome auftreten

Disneys Methode passt die RNA-Struktur an kleine Moleküle oder arzneimittelähnliche Verbindungen an. Die beiden Mitarbeiter glaubten, dass diese innovative Technologie verwendet werden könnte, um ein Medikament zu finden, das auf die Messenger-RNA abzielt, die für a-Synuclein kodiert, das die Krankheit verursacht, um die Produktion des Proteins im Gehirn von Parkinson-Patienten zu reduzieren. Da das Protein selbst nicht mit Medikamenten behandelt werden kann, könnte RNA ein robusteres und zuverlässigeres Ziel sein.

Die Studie zeigte, dass das Team durch das Targeting von Messenger-RNA eine Verbindung fand, die die Herstellung des schädlichen Parkinson-Proteins verhindert. Diese neue Verbindung namens Synucleozid reduziert spezifisch die a-Synuclein-Spiegel und schützt die Zellen vor der Toxizität der fehlgefalteten Form des Proteins, was darauf hindeutet, dass sie das Fortschreiten der Krankheit verhindern kann. «Wir fanden, dass das Molekül sowohl auf RNA- als auch auf Proteinebene sehr selektiv ist», sagt Disney.

„Mehrere andere experimentelle Medikamente, die derzeit auf Parkinson getestet werden, sind Antikörper, die auf ein sehr spätes Stadium von a-Synuclein-Proteinaggregaten abzielen. Wir möchten verhindern, dass sich diese Proteinklumpen überhaupt bilden, bevor sie Schaden anrichten und zu fortschreitenden Krankheiten führen. “, Sagte sie. «Diese neue Verbindung hat das Potenzial dazu und könnte den Lebensverlauf von Menschen mit dieser verheerenden Krankheit verändern.»

Mouradian sagt, diese Entdeckung sei «vielversprechend» und freue sich auf die nächsten Schritte zur Optimierung und Erprobung der Verbindung. Darüber hinaus kann dies einer weiteren verheerenden Krankheit zugute kommen, die auch a-Synuclein-Klumpen aufweist, die als Demenz mit Lewy-Körpern bekannt sind. Darüber hinaus kann dieses neue Konzept zur gezielten Bekämpfung von RNA zur Reduzierung der Proteinproduktion, das in Disneys Labor bei Scripps Research entwickelt wurde, aufgrund ihrer ähnlichen nicht austauschbaren Proteine, einschließlich der Alzheimer-Krankheit, auf andere herausfordernde Krankheiten angewendet werden.

Veröffentlicht: 28. Januar 2020, 10:56 Uhr | Aktualisiert: 28. Januar 2020, 16:08 Uhr

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