Für die Uneingeweihten ist Muskeldystrophie eine Gruppe genetisch bedingter Erkrankungen, die eine fortschreitende Schwäche und einen Verlust an Muskelmasse verursachen. Und eine schwerere Form davon, die als Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt ist, bei der die Symptome der Muskelschwäche bereits bei Vierjährigen auftreten und sich der Zustand ziemlich schnell verschlechtert. Lesen Sie auch – World Down Syndrome Day: Wissen Sie alles über diesen Zustand
Gute Nachrichten kommen jedoch vom Southwestern Medical Center der Universität von Texas, als eine Gruppe von Forschern die DMD-Mutation bei Hunden reparierte, um mithilfe der Gen-Editing-Technologie CRSIPR einige Muskelfunktionen wiederherzustellen. Lesen Sie auch – Durchbruchentdeckung – Protein, das das Wachstum von identifizierten Darmkrebsarten unterstützt
Es gab mehrere erfolgreiche Versuche, CRISPR bei Mäusen mit positiven Ergebnissen einzusetzen, aber diese neue Gruppe von Wissenschaftlern wollte testen, ob dies auch bei größeren Tieren möglich ist. Lesen Sie auch – Haben Sie mehr Protein: Es macht Sie stark und hält Lebererkrankungen fern
Für die Studie züchteten die Forscher vier Beagles mit DMD-Symptomen und verwendeten CRISPR, um Exon 51, das Dystrophin-Gen, das für das Protein kodiert, zu bearbeiten und es fehlerfrei zu machen. Sie glaubten, dass diese Fehler dazu führen würden, dass die betroffenen Zellen des Körpers das Exon 51 insgesamt überspringen. Und erwartet, dass zwar reduziert, aber es würde ein funktionelles Niveau der Dystrophin-Produktion im Körper von Hunden geben.
Die Hunde erhielten dann CRISPR – über ein harmloses Virus – als sie einen Monat alt waren. Nach sechs bis acht Wochen stellten die Forscher fest, dass der Dystrophinspiegel im Herzen und im Zwerchfell bei 92% bzw. 56% lag.
Die Hauptautorin Leonela Amoasii sagte, dass ihre Strategie sich von anderen therapeutischen Ansätzen für DMD unterschied, da sie die Mutation bearbeiten, die zur Krankheit führt und die normale Expression des reparierten Dystrophins wiederherstellt. Sie fügte jedoch hinzu, dass sie mehr Tests benötigen, bevor sie es klinisch anwenden können.
Es gibt nur 15 Prozent der Menschen mit DMD, die die bestimmte Mutation haben, die bei den Hunden korrigiert wurde, und es sind andere Gen-Änderungen erforderlich, um etwa 3,00.000 Jungen weltweit zu helfen, von denen angenommen wird, dass sie an der Krankheit leiden.
Veröffentlicht: 2. September 2018, 12:47 Uhr
